Alnylam Pharmaceuticals公司于2022年在《Nature Biotechnology》上发表了题为“Expanding RNAi therapeutics to extrahepatic tissues with lipophilic conjugates”的文章，标志着C16-siRNA的研究新阶段。该研究通过免疫组织化学（IHC）方法确认，在经过6个月的治疗后，针对TTR的siRNA在RPE细胞中达到了超过95%的TTR mRNA降低。这一结果不仅展示了C16修饰的siRNA在治疗中的强效与持久性，同时也表明其在靶向特定蛋白和调节其表达方面的巨大潜力，尤其是在困扰患者的眼部疾病领域。

TTR（NM_000371）的基因序列展示了感应链（sense strand）和反向链（antisense strand），分别为： u•g•gga(C16u)UuCAUguaaccaa•g•aVPu•C•uugGuuAcaugAaAuccca•u•c。 其中，使用大写字母和小写字母表示2′-去氧-2′-氟（2′-F）和2′-O-甲基（2′-OMe）的核糖修饰。C16n表示连接了C16配体的2′-O修饰核苷酸，VP则示意5'-(E)-乙烯磷酸酯的使用。

在这个研究领域，尊龙凯时致力于为广大科研人员和企业提供卓越的siRNA/ASO设计合成及修饰服务，涵盖了多种修饰类型，包括但不限于2′-F、2′-OMe、2′-MOE、LNA、PS、C16、VP、GalNAc、胆固醇、FAM，以及CY3/CY5。通过这些高水平的设计与合成技术，尊龙凯时期望推动生物医学研究的进步，助力新疗法的开发。

参考资料： [1] Brown K, Nair J, Janas M, et al. Expanding the Reach of RNAi Therapeutics with Next Generation Lipophilic siRNA Conjugates. 2021. [2] Brown K M, Nair J K, Janas M M, et al. Expanding RNAi therapeutics to extrahepatic tissues with lipophilic conjugates. Nature Biotechnology, 2022, 40(10): 1500-1508。

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